»Mislim, da razumejo, kako velika zgodba je to. Ne samo za otroke in bolnike s sindromom CTNNB1, ampak da je to lahko zelo uspešna zgodba za Slovenijo.«
»Raziskava bo ocenjevala predvsem varnost zdravljenja, a bomo iskali tudi učinkovitost zdravila urbagen, s katerim želimo nadomestiti manjkajoči gen in obnoviti njegovo normalno delovanje.«
»Raziskava bo ocenjevala predvsem varnost zdravljenja, a bomo iskali tudi učinkovitost zdravila urbagen, s katerim želimo nadomestiti manjkajoči gen in obnoviti njegovo normalno delovanje.«
»Pri vseh bolnikih, ki so jih zdravili v UKC-ju, smo lahko v pol leta ukinili najmočnejša protivnetna zdravila, pri večini tudi vsa podporna zdravila za organe. Izhod zdravljenja je celo boljši, kot nas je skrbelo na začetku, če primerjam z drugimi vnetnimi sistemskimi boleznimi.«
Kliknite povezavo za prikaz izjav v želenem obdobju